Erfolgreiche SMA-Therapie bei einem Fetus Schwer verlaufende Formen einer spinalen Muskelatrophie (SMA) beginnen schon im Mutterleib – die Kinder kommen dann in der Regel mit irreversiblen Schädigungen zur Welt.

Mit einer Therapie bereits im #Mutterleib lässt sich eine schwere spinale #Muskelatrophie verhindern: Ärzte verabreichten einer Schwangeren mit einem betroffenen Fetus den Spleißmodulator #Risdiplam. Das Kind entwickelte nach der Geburt keine Zeichen der Erkrankung. (n. kostenfreier Reg.) #medsky