#voxelotor hashtag - Bluesky

@castltrastondrs.bsky.social

8 months ago

Regulatory and Clinical Outcomes of Nononcology Accelerated Approvals This study uses US Food and Drug Administration (FDA) data to characterize pivotal and confirmatory trials supporting agency decision-making in the context of the FDA accelerated approval pathway for ...

such as #aducanumab for #Alzheimerdisease, #tofersen for ALS , #delandistrogene #moxeparvovec for #Duchennemusculardystrophy & #voxelotor for #sicklecelldisease
@jama.com

ja.ma/3GHGhDE

jamanetwork.com/journals/jam...

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Gute Pillen – Schlechte Pillen

@gpspmagazin.bsky.social

11 months ago

Voxelotor bei Sichelzellanämie: Absturz mit Ansage - Gute Pillen - Schlechte Pillen Mit Voxelotor wurde ein schlecht geprüftes Medikament gegen Sichelzellanämie verboten. Striktere Kontrolle bei der Zulassung ist nötig.

#Voxelotor bei #Sichelzellanämie: Vorteile zeigten sich nur bei einem Laborwert 🔬 Die Zunahme roter Blutkörperchen soll eigentlich dabei helfen, vasookklusive Krisen zu reduzieren. Genau dieses Ziel wurde in den Zulassungsstudien nicht erreicht (€)

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