In a first, FDA approves a gene therapy from a nonprofit The FDA on Tuesday approved Waskyra for a rare immune disease called Wiskott-Aldrich syndrome, for which patients have little options besides a bone marrow transplant.

Un jalon pour les maladies rares : la #FDA a approuvé Waskyra ( #Etuvetigène #Autotemcel), la 1ère #ThérapieGénique 🧬 pour le syndrome de #WiskottAldrich

#Waskyra a montré des réductions spectaculaires des infections graves et des épisodes de saignement.

endpoints.news/in-a-first-f...