In a first, FDA approves a gene therapy from a nonprofit The FDA on Tuesday approved Waskyra for a rare immune disease called Wiskott-Aldrich syndrome, for which patients have little options besides a bone marrow transplant.

Un jalon pour les maladies rares : la #FDA a approuvé Waskyra ( #Etuvetigène #Autotemcel), la 1ère #ThérapieGénique 🧬 pour le syndrome de #WiskottAldrich

#Waskyra a montré des réductions spectaculaires des infections graves et des épisodes de saignement.

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FDA Flexibility Leads to First Approved Gene Therapy for Rare Blood & Immune System Disorder - MedCity News Waskyra is the first FDA-approved gene therapy for the rare disease Wiskott-Aldrich syndrome and the first such approved product from a non-profit applicant, Fondazione Telethon. Data from Waskyra’s p...

Waskyra est la 1ère #ThérapieGénique 🧬 approuvée par la #FDA 🇺🇸 pour la maladie rare du syndrome de #WiskottAldrich et le 1er par l'association #Telethon 🇫🇷

Les données de l'études de #Waskyra ont été présentées lors de la réunion annuelle de l’ #ASH25 🇺🇸

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