Gene Therapy Shows Durable 5-Year Protection in Adults With Hemophilia B One infusion of etranacogene dezaparvovec-drlb for hemophilia B provides lasting bleed protection, stable FIX for 5 years, and a favorable safety profile.

Nearly all (94%) responders were able to discontinue continuous prophylactic #FIXTherapy, and exogenous FIX use dropped by 96%.

Read here: https://bit.ly/4a6LqS2

#RareDisease #Hemophilia #Hematology #Hemgenix® #HemophiliaB

HEMGENIX® Shows Long-term Effectiveness and Safety for Hemophilia B Treatment Over Five Years The latest results from a five-year study confirm HEMGENIX's durability and safety for hemophilia B patients, offering hope for transformative treatment.

HEMGENIX® Shows Long-term Effectiveness and Safety for Hemophilia B Treatment Over Five Years #United_States #King_of_Prussia #CSL #HEMGENIX #Hemophilia_B

Rate of immunosuppression after #genetherapy for #hemophilia B with #Hemgenix in the real-world seems higher than the ~20% rate reported in clinical trial. Though small numbers here, also consistent with anecdotal results.

We will need more rigorous real-world data.

#ISTH2025 #hemesky

Risikopool gerät an seine Grenzen Pay-for-Performance-Erstattungsmodelle sollen die Finanzierungsrisiken für die Krankenkassen senken und dafür sorgen, dass nur die neuartigen Arzneimittel bezahlt werden, die auch die Wirkung entfalte...

Pharmaunternehmen CSLBehring erhält für #Hemgenix zur Behandlung der Hämophilie B von der #GKV für Gentherapie seit dem 1. April einen einmaligen Erstattungsbetrag von 2.025.000 € für jeden mit Hemgenix behandelten Patienten.
background.tagesspiegel.de/gesundheit-u... @tspbackground.bsky.social

HEMGENIX® Delivers Sustained Efficacy and Safety for Hemophilia B Therapy Even After Four Years The four-year data reveals HEMGENIX®'s efficacy and safety, showing 94% of hemophilia B patients are free from continuous prophylaxis.

HEMGENIX® Delivers Sustained Efficacy and Safety for Hemophilia B Therapy Even After Four Years #United_States #King_of_Prussia #HEMGENIX #Hemophilia_B #CSL_Behring

Teuerstes Medikament in der Schweiz zugelassen – das wirft ethische Fragen auf Hemgenix gilt als das teuerste Medikament der Welt, nun ist es auch in der Schweiz zugelassen. Solche Arzneien stellen die solidarische Gesundheitsversorgung vor eine heikle Frage: Wie viel ist ein kr...

Teuerstes #Medikament in der #Schweiz zugelassen – das wirft ethische Fragen auf
#Hemgenix

das «teuerste Medikament der Welt», die Zahl 3.5 Millionen Dollar pro Infusion
Jetzt wurde das Mittel auch von @Swissmedic_ zugelassen.

www.watson.ch/wissen/leben...