Read how SMA kids maintain Zolgensma benefits—find out more here: https://bit.ly/43DuFJi

#SMA #Zolgensma #LongTerm #SMANews #Bionews

What Is SMA Type 1 and How Is It Treated? SMA type 1 is a severe inherited neuromuscular disease that causes rapid loss of motor neurons, leading to profound muscle weakness in infancy. It is caused by missing or nonworking copies of the SMN1 gene. Treatment options now include a one-time gene therapy and two SMN-boosting medicines, and outcomes are significantly better when therapy starts before symptoms appear. What is SMA type 1?

SMA Type 1 can progress fast—but treatment options are changing the story. Learn how early diagnosis and newer therapies, including one-time gene therapy, can make a difference. Have questions? Drop them below. #GeneTherapy #NewbornScreening #SMAType1 #SpinalMuscularAtrophy #Zolgensma

Gene Therapy And A New Era Of Neuroscience - Dr. #NormanPutzki MD - SVP, Global Clinical Development Head, U.S. Development Site Head, #Novartis joins me on Progress, Potential, And Possibilities #GeneTherapy #Neuroscience #SpinalMuscularAtrophy #Zolgensma #Itvisma - www.youtube.com/watch?v=f2hN...

Les traitements neurologiques tels que #Zolgensma et #Skysona réécrivent les résultats de maladies génétiques autrefois considérées comme incurables

Les homologations ophtalmologiques et dermatologiques, comme #Luxturna et #Vyjuvek, restaurent la vision et l’intégrité de la peau au niveau génétique

Bir çocukları SMA’dan ölen aile, diğerini de kaybetmek istemiyor Ağrı'da Özcan ailesinin 11 aylık bebekleri Kerem Beritan Özcan’a henüz 20 günlükken SMA teşhisi konuldu. Aile, oğullarının Zolgensma gen tedavisi alabilmesi için valilik onaylı kampanya başlattı. Anne Barika Özcan, yaşadıkları süreci gözyaşlarıyla anlattı. Daha önce bir çocuğunu aynı hastalıktan kaybettiğini belirten 4 çocuk annesi Özcan, "Bundan önceki çocuğumuz Ahmet Murat'ı 6 aylıkken kaybettik. O zaman teşhis konulamamıştı, ne olduğunu anlayamamıştık. Ölümünden sonra yapılan testlerle SMA olduğunu öğrendik. Şimdi aynı hastalıkla ikinci kez mücadele ediyoruz. Toplum Sağlığı Merkezi çağırdı, test sonucu SMA çıkınca inanmadım, tekrar test yaptırdık. Maalesef sonuç değişmedi. Doktor, tedavi edilmezse çocuğumun en fazla iki yıl yaşayabileceğini söyledi. Hemen araştırmaya başladık, Dubai veya Almanya’da uygulanan gen tedavisini öğrendik. Valilik izniyle kampanya başlattık ama şu an sokak sokak dolaşıp evladım için para topluyorum. Bir anne olarak Türkiye’ye sesleniyorum, lütfen sesimizi duyun, evladımı kaybetmek istemiyorum" diye konuştu. ‘KAMPANYAMIZ VAR AMA PARA ÇOK AZ’ Baba Cemal Özcan da kampanyaya ilişkin bilgi vererek, “Kerem’e 20 günlükken SMA Tip 1 teşhisi konuldu. Tedavisi Erzurum’da başladı ama uygulanan iğnelerin etkisi sınırlı. Gerçek tedavi için yurt dışına gitmesi ve Zolgensma adlı ilacı alması gerekiyor. Bunun için 2 milyon dolar gerekiyor. Kampanyamız yaklaşık bir aydır devam ediyor ama toplanan miktar ne yazık ki gerekli olanın yüzde 1’i bile değil. Devlet büyüklerimizden, iş insanlarından ve tüm halkımızdan destek bekliyoruz" dedi. ‘TEDAVİ OLMAZSA YAŞAMA ŞANSI YOK’ Özcan, kampanyanın başarısız olması durumunda iptal edileceğini de vurgulayarak, “Kerem’in hareket kabiliyeti sınırlı, kalça çıkıklığı nedeniyle aparat takıldı. Sürekli enfeksiyon kapıyor. Bu hastalık tedavi edilmezse çocuğumuz yaşama tutunamaz. Bu miktar bireysel olarak karşılanabilecek bir rakam değil. Lütfen sesimizi duyun" diye konuştu. Ağabeyi Muhsin Hifzullah (6) ve ablası Sudenaz Özcan (12) da ikinci kez üzülmek istemediklerini belirterek tek isteklerinin kardeşlerinin yaşaması olduğunu söyledi. Kaynak: HABER7.COM #ESHAHABER.COM.TR #haber #gündem #sondakika #news #press #worldnews

Güncel News press Bir çocukları SMA’dan ölen aile, diğerini de kaybetmek istemiyor #SMA #Zolgensma #genTedavisi #sağlık #aile

INSTAGRAM:
@sma.alyatasdemir

ALYA 3 AYLIK SMA TİP 1 ÖLÜMCÜL VE İLERLEYİCİ KAS HASTASI ASLEN YOZGAT/BOĞAZLIYAN'LI ANCAK TEDAVİLERİ İÇİN KAYSERİ'DE AİLESİYLE BİRLİKTE İKAMET EDİYOR.
DUBAİ #ZOLGENSMA GEN TEDAVİSİ İÇİN AİLESİ TÜRKİYE GENELİ, KAYSERİ VALİLİĞİ İZİNLİ KAMPANYA BAŞLATTI.

#TURKIYESMAVAKFI
ARTIK SMA ( SPINAL MUSKULER ATROFI ) OLUMCUL VE ILERLEYICI KAS HASTASI ÇOCUKLARIMIZIN ELINDEN SIMSIKI TUTMA VAKTI, GELECEĞIMIZIN TEMINATI OLAN BU ÇOCUKLARIMIZI KAYBETMEDEN, ONLARI ZAMANINDA, VAKIT KAYBETMEDEN, YURT DISINDA KI #ZOLGENSMA ILACINA ULAŞTIRALIM.
HAYDI TURKIYEM DESTEK OL

Saúde SUS passa a oferecer tratamento genético gratuito para crianças com AME tipo 1 Terapia com medicamento Zolgensma, avaliado em R$ 7 milhões, será disponibilizada a partir desta segunda-feira (24) Crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 terão acesso gratuito a um tratamento inovador no Sistema Único de Saúde (SUS) a partir desta segunda-feira (24). O Ministério da Saúde anunciou a incorporação da terapia […] The post Saúde SUS passa a oferecer tratamento genético gratuito para crianças com AME tipo 1 Terapia com medicamento Zolgensma, avaliado em R$ 7 milhões, será disponibilizada a partir desta segunda-feira (24) first appeared on Portal Terra da Luz.

Saúde SUS passa a oferecer tratamento genético gratuito para crianças com AME tipo 1 Terapia com medicamento Zolgensma, avaliado em R$ 7 milhões, será disponibilizada a partir desta segunda-feira (24) Crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 terão acesso gratuito a um tratamento inovador no Sistema Único de Saúde (SUS) a partir desta segunda-feira (24). O Ministério da Saúde anunciou a incorporação da terapia […] The post Saúde SUS passa a oferecer tratamento genético gratuito para crianças com AME tipo 1 Terapia com medicamento Zolgensma, avaliado em R$ 7 milhões, será disponibilizada a partir desta segunda-feira (24) first appeared on Portal Terra da Luz.

👀: #Genetherapy #Zolgensma has helped babies born with #SMA grow up to run and play. It’s $2m price is absorbed by all Americans in the form of rising #healthinsurance premiums & #taxes for programs like #Medicaid ($309m spent on just 208 claims in 4 yrs.)

📰: Robin Fields
🎨: @owengent.bsky.social

What a $2 Million Per Dose Gene Therapy Reveals About Drug Pricing Taxpayers and charities helped develop Zolgensma. Then it debuted at a record price, ushering in a new class of wildly expensive drugs. Its story upends the widely held conception that high prices ref...

2/2
This is #USA, the land of #ThePEOPLE... #WeTheCorporations
#Health #Zolgensma #taxpayers #BigPharma #healthcare #GM #disease #SpinalMuscularAtrophy
www.propublica.org/article/zolg...

What a $2 Million Per Dose Gene Therapy Reveals About Drug Pricing Taxpayers and charities helped develop Zolgensma. Then it debuted at a record price, ushering in a new class of wildly expensive drugs. Its story upends the widely held conception that high prices ref...

link.propublica.org/click/385734...
#health #science #patient #medicine #usa #therapy #gen #zolgensma

For a drug that helps children with a #RareDisease, basically every story about #Zolgensma turns out to be more stomach-churning than heartwarming.
(I wrote about their patient access lotto being the "most heartwarming sweepstakes story since Shirley Jackson’s The Lottery" some years back)💊💰🎰

Novartis gene therapy set to enhance SMA treatment - PharmaTimes OAV101 IT expands potential for type II SMA patients

@novartis.bsky.social #genetherapy #spinalmuscularatrophy #SMAtreatment #OAV101IT #onasemnogeneabeparvovec #typeIISMApatients #intrathecalformaulation #STEERstudy #genetransfertherapy #typeIIspinalmuscularatrophy #SMAawareness #Zolgensma #IVformulation #Neurology
pharmatimes.com/news/novarti...