FDA clears first gene therapy for rare genetic disease WAS Fondazione Telethon's Waskyra has become the first gene therapy in the US for Wiskott-Aldrich syndrome, and the first taken to market by a non-profit.

#FondazioneTelethon ETS' Waskyra has become the first #genetherapy in the #US for patients with #WiskottAldrichsyndrome (WAS), a rare and life-threatening #inheriteddisease.

Ricerca, l'olfatto guida nuovi studi sulla sindrome X Fragile: 50mila euro al progetto di Tor Vergata (Adnkronos) - È l'unica ricerca nel Lazio selezionata nell'ambito del bando Fondazione Telethon-Fondazione Cariplo 2025 e finanziata con 50 mila euro. Coordinata da Claudia Bagni, professoressa ordinaria di Biologia applicata del Dipar...

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Da autismo a schizofrenia, l’ossitocina alla nascita può ridurre deficit: sigilla la barriera che fa da scudo al cervello - Talk iit A dimostrarlo uno studio dell’Istituto Italiano di Tecnologia (IIT) e dell’IRCCS Ospedale Policlinico San Martino di Genova, con il supporto della Fondazione Telethon, e pubblicato sulla prestigiosa r...

Ossitocina per prevenire i disturbi del #neurosviluppo.

Un nuovo studio di #IIT e dell’Ospedale Policlinico San Martino, con il supporto della #FONDAZIONETELETHON, apre prospettive importanti nel trattamento di patologie come #autismo, #ADHD e #schizofrenia.
opentalk.iit.it/da-autismo-a...

📢 Global Call for Scientific Talent – Join the #FondazioneTelethon Institutes!
We're looking for exceptional scientists to join #TIGEM and #SR-Tiget, two world-class research centers at the forefront of innovation in #genetherapy, #celltherapy, #geneediting, #genomics, and #molecularmedicine.

#MPSAwarenessDay #MPSVI #GeneTherapy #RareDiseases #LysosomalDisorders #TIGEM #FondazioneTelethon #MEUSIX #ClinicalTrials #TranslationalResearch #HopeForRare

AAV vectors trigger DNA damage response-dependent pro-inflammatory signalling in human iPSC-derived CNS models and mouse brain Nature Communications - Costa-Verdera et. al describe a mechanism by which AAV vector genomes activate P53-mediated signalling in CNS cells involving downstream STING activation and...

We are super excited to share our work on #InnateImmune sensing of #AAV 🦠🧬 in the 🧠, just out in @natcomms.nature.com ! 🤩

Huge congratulations to all the team and collaborators 💪🏻

And our funders 💰
@erc.europa.eu #FondazioneTelethon and #FNIH 🙏🏻

www.nature.com/articles/s41...

#PompeDay #RareDiseaseResearch #GeneTherapy #Tigem #FondazioneTelethon #LisosomalStorageDisorder

Today we mark #InternationalPompeDiseaseDay, raising awareness for this rare genetic disorder. At TIGEM, supported by #FondazioneTelethon, we combine genetics, molecular biology, clinical research, and patient advocacy to advance new therapies —

Dario Moccia (@dario_moccia) on Threads Ci siamo. Il programma della mia nuova (e ultima, di nuovo?) maratona. Mi ero ripromesso di non farne più, ma Fondazione Telethon mi ha proposto di fare la loro prima maratona di beneficenza e ho acce...

www.threads.net/@dario_mocci...

Programma della maratona di beneficenza per #fondazionetelethon sul canale #Twitch di #dariomoccia
Dal 5 al 17 dicembre
Tante risate e nerd cultura per una buona causa ❤