Así es Evo 2, la IA que lee el ADN y detecta mutaciones Evo 2 lleva la inteligencia artificial al ADN, detecta mutaciones peligrosas y acelera terapias de precisión con un salto clave en biología. Evo 2 ya no es solo una promesa de laboratorio ni una prepu...

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¿Qué es ‘Matter of Time’, el docu de Vedder ya en Netflix? Eddie Vedder estrena en Netflix ‘Matter of Time’, documental-concierto sobre la piel de mariposa y la carrera científica por curarla, crudo. Eddie Vedder ha puesto su nombre —y su garganta— al frente ...

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¿AlphaGenome descifra el ADN oscuro y cambia la medicina? AlphaGenome, la IA de DeepMind, lee un millón de letras del ADN oscuro y predice efectos de variantes para cáncer, raras y terapias génicas. Google DeepMind acaba de sacar a escena una herramienta con...

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104 fármacos nuevos en la UE: ¿cómo cambia la medicina? La EMA avala 104 nuevos medicamentos en un año, con récord de biosimilares y avances en cáncer, terapias génicas y área cardiometabólica. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha cerrado un ciclo d...

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¿Cómo logra una terapia génica apagar el dolor sin opioides? Terapia génica en ratones apaga el dolor crónico en el cerebro y copia la morfina sin enganche: así funciona el interruptor neuronal en Nature. Una terapia génica experimental ha conseguido desactivar...

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Malattie rare, speranza di terapia genica per i ragazzi Lafora: "Ma servono 2 milioni" (Adnkronos) - "Fate presto, il tempo per i nostri figli corre inesorabile, per alcuni è quasi scaduto". Se i genitori dei ragazzi colpiti da malattia di Lafora potessero mettere un desiderio sotto l'albero di Natale sarebbe quello di v...

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Demenza frontotemporale Grn mutata, Besta Milano in studio su terapia genica (Adnkronos) - Arrestare la progressione della demenza frontotemporale con mutazioni del gene Grn. E' l'obiettivo di AviadoBio, azienda pionieristica nel campo della terapia genica, dedicata allo sviluppo e alla fornitura di farmaci pote...

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Terapias adaptadas geneticamente a cada persona, para el especial infarma de Correo Farmacéutico
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CAR-T, un nuovo paradigma nel trattamento dei tumori FIRENZE (ITALPRESS) – A più di 6 anni dall’arrivo in Italia della prima terapia genica anticancro, le CAR-T (acronimo di Chimeric Antigens Receptor T-Cells), terapie avanzate basate sulla modifica e sul potenziamento dei...

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La terapia génica corrige defectos genéticos. Gene therapy. 🧬💊 #TerapiaGenica

CIENCIA. Terapia génica experimental demuestra gran exito contra la rara inmunodeficiencia ADA-SCID enfermedades raras, ADA-SCID, terapia génica, inmunodeficiencia

CIENCIA. Una terapia génica experimental ha tratado con éxito a 59 de 62 niños con ADA-SCID (la enfermedad del 'niño burbuja'), un trastorno inmunitario mortal.
www.cronicadelhenares.com/2025/10/cien... #TerapiaGenica #ADAScid #Medicina #Salud #Ciencia #Innovación

Farmaci, Prix Galien Italia a Krystal Biotech per la prima terapia genica in una malattia rara (Adnkronos) - Krystal Biotech ha annunciato di aver ricevuto il prestigioso Prix Galien Italia 2025 nella categoria Medicinali per terapia avanzata (Atmp) per Vyjuvek® (beremagene geperpavec o B-vec), la prima e unica terapia genica ap...

Farmaci, Prix Galien Italia a Krystal Biotech per la prima terapia genica in una malattia rara ... LEGGI TUTTO #Farmaci #PrixGalien #KrystalBiotech #TerapiaGenica #MedicinaAvanzata

Terapia genica per emoglobinopatie, Orlandi (United): "Regioni trovino i centri" (Adnkronos) - "I pazienti" aspettavano "da tanto tempo" questo trattamento che permette di "poter guarire". Il lavoro è adesso nelle mani delle regioni "perché dovranno individuare i centri deputati a poter eseguire la terapia. Ne abb...

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Ritrova la vista il primo paziente al mondo trattato con terapia genica a doppio vettore: il caso tutto italiano Un 38enne di Reggio Emilia era diventato ipovedente a causa della Sindrome di Usher: “Non è solo vedere meglio: è iniziare a vivere”. Il risultato record alla Clinica Oculistica Vanvitelli di Napoli. Come funziona la cura messa a punto da Telethon: “Potremo aiutare pazienti con altre malattie agli occhi"

🩺Leggi l'articolo #TerapiaGenica

A un anno dalla somministrazione di una #terapiagenica sperimentale, un uomo affetto dalla forma 1B della Sindrome di #Usher ha recuperato la vista.

Oggi riconosce i volti, le forme degli oggetti e legge i sottotitoli in TV anche da lontano.

👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...

Hemgenix, prima #terapiagenica per l’ #emofilia B, è ora rimborsata dal SSN.

Una sola infusione può ridurre drasticamente le emorragie, migliorare la qualità di vita e diminuire la dipendenza da infusioni regolari.

𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨:
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🧬 La #terapiagenica Elevidys per la distrofia di #Duchenne vive un momento critico dopo 3 decessi (2 collegati).

FDA ha sospeso e poi riavviato alcune somministrazioni negli USA, mentre EMA ha dato parere negativo.

Il punto della situazione:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...

La prima terapia genica personalizzata, con la CRISPR - Il Post È stata usata a Philadelphia per un bambino di dieci mesi con una malattia grave molto rara, e sta dando buoni risultati

www.ilpost.it/2025/05/16/bambino-rara-... con la #terapiagenica #crispr si apre la porta al trattamento di terribili malattie genetiche.

Una #TerapiaGenica sperimentale ha migliorato in modo significativo la capacità uditiva di 10 persone (bambini e adulti) affette da #sordità neurosensoriale causata da mutazioni nel gene OTOF.

Lo studio guidato dal Karolinska Institutet:
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...

Per sviluppare una terapia avanzata servono competenza, lungimiranza e disponibilità al confronto, spiega Michela Gabaldo di Evotec.

L’azienda sta supportando l’iter di sviluppo e produzione di una nuova #terapiagenica per il cancro al #pancreas.

www.osservatorioterapieavanzate.it/regolatorio/...

Un evento tragico ha colpito il trial clinico per la malattia di Danon, una rara e spesso fatale patologia genetica.

Un paziente è deceduto per una grave sindrome da perdita capillare (CLS) dopo il trattamento con la #terapiagenica.

#GeneTherapy
👉 www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avan...

Che il #tumore al #pancreas sia uno dei tumori più aggressivi è ormai noto. Ma perché è così subdolo e non si è ancora riusciti a trovare una terapia efficace?
Di questo, e di una nuova #TerapiaGenica made in Italy in via di sviluppo clinico, ne parliamo su @terapie-avanzate.bsky.social

Malattie rare, Triggiani (Enea): "Progettiamo terapia genica innovativa" (Adnkronos) - Il progetto Biogenera "nasce con l'obiettivo di sviluppare una terapia genica innovativa, non virale, per trattare malattie rare, in particolare la glicogenosi di tipo 3 (GsdIII). Il nostro approccio è pensato per realizz...

Malattie rare, Triggiani (Enea): "Progettiamo terapia genica innovativa" ... LEGGI TUTTO #MalattieRare #TerapiaGenica #Innovazione #Glicogenosi #Salute