De acuerdo con Bridgebio, la terapia BBP-418 tiene el potencial de convertirse en el primer tratamiento aprobado por la FDA para cualquier forma de LGMD.
Lee el artículo completo en el siguiente link: lnkd.in/ex5v6SPq
#TheAkariFoundation #DistrofiaMuscularDeCinturas #LGMD #LGMD2i #Bridgebio
🔬La terapia ATA-200 es una terapia génica de virus adenoasociado (VAA) que porta una copia normal del gen humano SGCG y se administra como una sola inyección.
Lee el artículo completo en el siguiente link: lnkd.in/eu4QWNqz
#TheAkariFoundation #DistrofiaMuscularDeCinturas #LGMD #AtamyoTherapeutics
🧬La Distrofia Musculares de Cinturas escapulohumeral o pélvica (LGMDs) son un grupo de trastornos genéticos progresivos que son caracterizados por desgaste (atrofia) y debilidad de los músculos voluntarios de las áreas de la cadera y los hombros.
#TheAkariFoundation #DistrofiaMuscularDeCinturas
La terapia CRD-003 está diseñada para entregar un copia sana del gen FKRP a las células musculares, permitiendo a las células producir una versión funcional de la proteína FKRP.
Lee el artículo completo en el siguiente link: lnkd.in/eCFbnV6f
#TheAkariFoundation #DistrofiaMuscularDeCinturas #LGMD
🧬 Día Mundial de la #DistrofiaMusculardeCinturas
El grupo de #EnfermedadesNeuromusculares de #Biogipuzkoa lidera una línea de investigación sobre ello.
💡 Su objetivo, “esclarecer los mecanismos de la enfermedad es clave para diseñar futuras terapias”.
📝 https://f.mtr.cool/yeuoadcqmn
Dependiendo del gen mutado, el impacto sobre el funcionamiento de las células será diferente, lo que dará lugar a una variabilidad en la localización y en la progresión de las manifestaciones clínicas.📈🧍♂️🧍♀️
#enfermedadesraras #DistrofiaMuscularDeCinturas #LGMD #somoselcorazondeladistrofia
🔗Lee el artículo completo en el siguiente link: theakarifoundation-pr.org/blog/
#TheAkariFoundation #sanantoniotexas #enfermedadesraras #DistrofiaMuscularDeCinturas #LGMD #SareptaTherapeutics #somoselcorazóndeladistrofia #AkariJulio
Algunas personas pueden tener una leve, lenta forma
progresiva del trastorno; otros pueden tener una forma rápidamente progresiva del trastorno que causa discapacidad severa.
#TheAkariFoundation #sanantoniotexas #enfermedadesraras #DistrofiaMuscularDeCinturas #LGMD #somoselcorazondeladistrofia
Sarepta ha dicho que se sigue avanzando en los tratamientos SRP-9003 y SRP-9004, dos terapias génicas que ya se están evaluando clínicamente para otros tipos de LGMD🔬
🔗Lee el artículo completo en el link: lnkd.in/e5U2u9XS
#TheAkariFoundation #DistrofiaMuscularDeCinturas #LGMD #SareptaTherapeutics
No hay cura para ninguno de los tipos de los LGMDs, pero medicamentos y terapia puede ayudar a manejar algunos síntomas y potencialmente detener el curso de la enfermedad.💊💪
#TheAkariFoundation #sanantoniotexas #enfermedadesraras #LGMD #DistrofiaMuscularDeCinturas #AkariFebrero
Cada uno de los subtipos diferentes de LGMD se caracterizan además por síntomas adicionales con diferentes edades de inicio y gravedad.🩺⏳
#TheAkariFoundation #sanantoniotexas #enfermedadesraras #LGMD #DistrofiaMuscularDeCinturas #somoselcorazóndeladistrofia #AkariEnero
